İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), bugün nadir hastalık tedavilerine yönelik yeni bir düzenleyici çerçeve için kamuoyu istişaresi başlattı. Önerilen Nadir Hastalık Tedavileri Çerçevesi, Birleşik Krallık'ın nadir hastalık alanında önemli düzenleyici yenilikler getirecek ve ilaç ile yaşam bilimleri sektörlerini nihai çerçevenin şekillendirilmesinde merkezi bir rol oynamaya çağırıyor.
Taslak çerçeve, geleneksel geliştirme modelleri altında nadir hastalık tedavilerinin hastalara ulaşmasını engelleyen temel bilimsel, kanıtsal ve ticari engelleri ele almak üzere tasarlanmış, teknolojiden bağımsız bir düzenleyici yaklaşım sunuyor. Çerçeve, Birleşik Krallık'ta yaygınlığı tipik olarak 50.000'de bir veya daha az olan ve geleneksel geliştirmeye yönelik açık ve ölçülebilir engellerin bulunduğu nadir hastalıkları hedefleyen tedaviler için geçerli olacak. İstişare 30 Temmuz'a kadar devam edecek ve sektör girdisi, potansiyel olarak hayat kurtaran tedavilere daha erken erişim sağlanması açısından kritik önem taşıyor.
Sektör Girdisi Neden Önemli?
MHRA, bu çerçevenin ayrıntılarını kullanacak olanların şekillendirmesi gerektiğini açıkça belirtiyor. İstişare, ilaç şirketleri, biyoteknoloji geliştiricileri, sözleşmeli araştırma kuruluşları, akademisyenler ve klinisyenler için nihai kılavuzu etkileme fırsatı sunuyor. Bu kapsamda Araştırma Amaçlı Pazarlama İzni (IMA) için uygunluk kriterleri, gerçek dünya kanıtı oluşturma yaklaşımı, bilimsel danışma süreçleri ve yetim ilaç statüsü ile Yenilikçi Ruhsatlandırma ve Erişim Yolu (ILAP) gibi mevcut yollarla entegrasyon ele alınıyor. Çerçeve, MHRA, Sağlık Araştırma Otoritesi (HRA), Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü (NICE), Sağlık ve Sosyal Bakım Bakanlığı (DHSC), NHS England, hasta savunuculuğu kuruluşları, akademi ve endüstri ortaklarını içeren Nadir Hastalık Konsorsiyumu'nun girdileriyle geliştirildi.
Nadir Hastalık Geliştirme İçin Yeni Bir Model
Geleneksel nadir hastalık programları, doğrusal faz ilerlemesi ve sınırlı erken düzenleyici katılım nedeniyle genellikle pazarlama iznine ulaşmak için 10-12 yıl alıyor. Önerilen çerçeve, özellikle erken aşamalarda ve düzenleyici karar alma süreçlerinde bu zaman çizelgelerini anlamlı bir şekilde kısaltmayı hedefliyor. Teklifin merkezinde, klinik deney onayını pazarlama iznine giden aşamalı bir yolla birleştiren yeni bir IMA yer alıyor. IMA, ayrı düzenleyici adımlar olarak klinik deney onayından pazarlama iznine geçişi gerektirmek yerine, kademeli veri sunumlarını, modüler değerlendirmeleri ve sınırlı ancak ikna edici kanıtların olduğu durumlarda yapılandırılmış izin sonrası kanıt oluşturma ile desteklenen daha erken hasta erişimini destekleyen tutarlı bir yaşam döngüsü sağlıyor.
Kılavuz, sepet denemeleri, şemsiye denemeleri ve gerçek dünya kanıtlarını içeren hibrit tasarımlar dahil olmak üzere uyarlanabilir ve yenilikçi deney tasarımlarını açıkça destekliyor. Geleneksel son noktaların mümkün olmadığı durumlarda vekil veya hasta odaklı son noktaların kullanılabileceğini kabul ediyor. Ayrıca MHRA'nın, bilimsel olarak gerekçelendirildiğinde hesaplamalı modelleme, dijital ikizler ve hayvan dışı yöntemlerin kullanımına açık olduğunu belirtiyor. Büyük ilaç şirketleri için kılavuz, daha yinelemeli yatırım stratejileri ve daha öngörülebilir bir düzenleyici ortamla çok nadir endikasyonlara çeşitlenme fırsatları yaratıyor. Küçük geliştiriciler ve akademisyenler için ise başlangıçtan itibaren daha erken düzenleyici kesinlik ve yapılandırılmış bilimsel danışmanlık sağlıyor.
Birleşik Krallık'ın Rekabetçi Konumu
Birleşik Krallık, nadir hastalık inovasyonunda küresel bir lider olma potansiyeline sahip: güçlü bir akademik taban, tek bir ulusal genomik sağlayıcı ve NHS veri setlerinin benzersiz ölçeği ve çeşitliliği. Yeni kılavuz, bu güçlü yönleri tutarlı bir destekleyici çerçeve içinde kullanarak, hastaları korurken ve düzenleyici karar almaya olan güveni sürdürürken Birleşik Krallık'ı nadir hastalık tedavisi geliştirme ve klinik deneyler için tercih edilen destinasyon haline getirmeyi amaçlıyor. Çerçeve teknolojiden bağımsız olup gelişmiş tedavi tıbbi ürünleri (ATMP'ler), bireyselleştirilmiş ilaçlar, gen bazlı tedaviler, dijital destekli tıbbi ürünler, yenilikçi üretim platformları ve yeniden kullanılan ilaçlar dahil olmak üzere geniş bir yelpazede uygulanabilir.
Halk Sağlığı Bakanı Sharon Hodgson, "Bu dönüm noktası niteliğindeki öneriler, nadir hastalık araştırmalarının benzersiz zorluklarını tanıyan ve hasta güvenliğinin en yüksek standartlarını koruyan daha çevik ve şefkatli bir sisteme doğru önemli bir adımı temsil ediyor" dedi. MHRA Sağlık Hizmeti Kalite ve Erişim Direktörü Julian Beach ise "Bu istişare, nadir hastalık geliştirmenin zorluklarını ve gerçeklerini yansıtan daha esnek ve duyarlı bir düzenleyici sisteme doğru önemli bir adım" ifadelerini kullandı.
NICE İlaç Değerlendirme Direktörü Helen Knight, çerçevenin NICE'ın yaklaşımını tamamladığını belirterek, "Bu öneriler, MHRA hasta güvenliği izlemesini sürdürürken, NICE'ın vergi mükellefleri için paranın karşılığını sağlamasıyla klinik belirsizliğin giderilmesine yardımcı olabilir" dedi. Genetic Alliance UK CEO'su Nick Meade, "Artık ayrıntıların doğru olduğundan emin olma zamanı, böylece Birleşik Krallık nadir hastalık topluluğunun bu hoş karşılanan ve iddialı girişimden ilk faydalanan olmasını sağlayabiliriz" diye ekledi.
Cell and Gene Therapy Catapult Baş Klinik Görevlisi Dr. Jacqueline Barry, "Araştırma Amaçlı Pazarlama İzni, gelişmiş tedaviler için geliştirme yolunu hızlandırma potansiyeline sahip" derken, LifeArc CEO'su Sam Barrell, "Bu istişare, tedavilerin güvenlikten ödün vermeden hastalara daha hızlı ulaşmasını sağlayan daha iyi bir yol tasarlama şansı" ifadelerini kullandı. Beacon for Rare Diseases CEO'su Dr. Rick Thompson, "Bu yeni düzenleyici çerçeve, nadir hastalıklar için dönüştürücü olma potansiyeline sahip" dedi. Great Ormond Street Hastanesi'nden Profesör Claire Booth, "Bu istişare, nadir hastalıklardan etkilenen aileler için önemli ve umut verici bir adım" diye konuştu. Weatherden'den Dr. Harriet Holme ise "Bu önerilen düzenleyici çerçeve, nadir hastalıklarla yaşayan hastalar için dönüştürücü bir adım ileriyi temsil ediyor" değerlendirmesinde bulundu.
