İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), Kuzey İrlanda Sağlık Bakanlığı ile birlikte, Birleşik Krallık'ta gen terapisi tıbbi ürünlerinin (GTMP) yasal tanımını güncellemek için bugün bir istişare başlattı. Önerilen değişiklikler, gen terapisi, sentetik biyoloji ve gen düzenleme teknolojilerindeki ilerlemelere ayak uydurmayı amaçlıyor.
Gen terapileri, mevcut tanımların on yıldan fazla bir süre önce oluşturulmasından bu yana önemli ölçüde evrim geçirdi. O zamandan bu yana, bilim ve üretim teknolojilerindeki ilerlemeler, ifadelerin kullanım için uygun olup olmadığının değerlendirilmesini gerekli kıldı.
MHRA, bir tıbbi ürünün nasıl çalıştığına bağlı olarak gen terapisi olarak sınıflandırılacağı güncellenmiş tanımlar üzerinde istişare yürütüyor. Güncellenen tanım, gen terapilerinin onay sürecini, halihazırda lisanslanmış ürünlerin düzenleyici sınıflandırmasını veya mevcut güvenlik, kalite veya etkinlik standartlarını değiştirmeyecek.
Önerilen değişiklikler şunları hedefliyor:
- Gen terapisi ürünleri üzerinde çalışan geliştiricilere daha fazla kesinlik sağlamak.
- İster biyolojik ister sentetik olarak oluşturulsun, tüm gen terapisi ürünlerinde tutarlı düzenleme sağlamak.
- Sektör genelinde inovasyonu destekleyerek araştırmacılara ve şirketlere geleceğe hazır bir düzenleyici çerçeve sunmak.
- Yüksek hasta güvenliği ve düzenleyici gözetim standartlarını korumak.
Jon Beaman, MHRA Yenilikçi İlaçlar Direktör Yardımcısı şunları söyledi:
“Bu öneri, bilimsel ilerlemenin ne kadar hızlı olabileceğini yansıtıyor ve düzenleyici çerçevemizin sağlam, net ve geleceğe uygun kalmasını sağlıyor. Ekiplerimiz, bu güncellemeleri, hasta güvenliğini her değişikliğin merkezinde tutarken, geliştiricilere, araştırmacılara ve klinisyenlere daha fazla düzenleyici kesinlik sağlayacak ve sektör genelinde inovasyonu destekleyecek şekilde dikkatle tasarladı. Sektördeki meslektaşlarımızın sağlayacağı girdiler, nihai yaklaşımın şekillenmesine yardımcı olacak ve tekliflerin hastalar ve daha geniş sağlık sektörü için mümkün olan en iyi sonucu vermesini sağlayacak.”
Teknik niteliği nedeniyle MHRA, öncelikle geliştiriciler, üreticiler, araştırmacılar, düzenleyici profesyoneller, bilimsel danışmanlar ile klinik ve akademik uzmanlardan geri bildirim almakla ilgileniyor. Ancak herkes yanıt vermeye davetlidir.
İstişare, beş temel öneri hakkında görüş almayı amaçlıyor:
- Gen terapilerinin biyolojik kökenli olma şartının kaldırılması.
- Sentetik veya rekombinant nükleik asitlerin bir ürünü kapsam dahiline ne zaman soktuğunun netleştirilmesi.
- Diziye özgü genom düzenleme içeren ürünlerin, madde türünden bağımsız olarak açıkça GTMP olarak düzenlenmesinin sağlanması.
- Bulaşıcı hastalıklara karşı aşıların GTMP tanımlarının dışında tutulmasının sürdürülmesi.
- Bu revize tanımları desteklemek için 2012 İnsan İlaçları Yönetmeliği'nde güncellemeler önerilmesi.
İstişare 11 Mayıs 2026'da başlayacak ve 22 Haziran 2026'ya kadar sürecek. İstişare belgesini okumak ve yanıt göndermek için: Gen terapisi tıbbi ürünlerinin düzenlenmesi hakkında istişare sayfasını ziyaret edin.
Editöre notlar:
- İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), Birleşik Krallık'taki tüm ilaçları ve tıbbi cihazları, çalıştıklarından ve kabul edilebilir derecede güvenli olduklarından emin olarak düzenlemekten sorumludur. Tüm çalışmalarımız, faydaların herhangi bir riski haklı çıkarmasını sağlamak için sağlam ve gerçeklere dayalı yargılarla desteklenmektedir.
- MHRA, Sağlık ve Sosyal Bakım Bakanlığı'nın yürütme ajansıdır.
- Medya soruları için lütfen newscentre@mhra.gov.uk adresine e-posta gönderin veya 020 3080 7651 numaralı telefonu arayın.
