İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), 15 Mayıs 2026 tarihinde beremagen geperpavec (Vyjuvek)'i distrofik epidermolizis bülloza (DEB) hastalarındaki yaraların tedavisi için onayladı. İlaç doğumdan itibaren kullanılabiliyor.
DEB, cilt katmanlarını bir arada tutan gendeki bir kusur nedeniyle cildin kırılgan olmasına ve kabarcıklara yatkın hale gelmesine yol açan nadir bir genetik hastalıktır.
Beremagen geperpavec, kusurlu genin bir kopyasını yara hücrelerine taşıyarak cildin iyileşmesine yardımcı olur. Bu ilaçtaki modifiye virüs ve genetik materyal hastanın DNA'sını değiştirmez.
Beremagen geperpavec, doğrudan yaralara uygulanan bir jeldir.
1 ila 44 yaş arası 31 DEB hastasıyla yapılan bir çalışmada, beremagen geperpavec'in yaraların iyileşmesine yardımcı olduğu gösterildi. Altı ay sonunda, ilaçla tedavi edilen yaraların %67'si tamamen iyileşirken, plasebo ile tedavi edilenlerde bu oran %22 idi.
Julian Beach, MHRA Sağlık Hizmeti Kalitesi ve Erişim Direktörü, şunları söyledi:
"Bu onay, kırılgan cilde ve tekrarlayan yaralara neden olabilen nadir bir genetik hastalık olan distrofik epidermolizis bülloza ile yaşayan hastalar için yeni bir tedavi seçeneği sunuyor.
"Tüm ilaçlarda olduğu gibi, beremagen geperpavec'in güvenliliğini ve etkililiğini daha yaygın kullanıldıkça yakından izlemeye devam edeceğiz."
Bu ilaçla bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için, MHRA web sitesinde bulunan Kullanma Talimatı'nın 4. bölümüne veya Ürün Özellikleri Özeti'ne bakınız.
Editörlere notlar
- Onay, 15 Mayıs 2026 tarihinde Krystal Biotech Netherlands, B.V.'ye verildi.
- Bu ürün, Uluslararası Tanıma Prosedürü (IRP) kapsamında sunuldu ve onaylandı.
- Daha fazla bilgi, onaydan sonraki 7 gün içinde MHRA Ürünleri web sitesinde yayınlanacak olan Ürün Özellikleri Özeti ve Kullanma Talimatı'nda bulunabilir.
- İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), Birleşik Krallık'taki tüm ilaçları ve tıbbi cihazları düzenleyerek çalıştıklarından ve kabul edilebilir derecede güvenli olduklarından emin olmaktan sorumludur. Tüm çalışmalarımız, faydaların herhangi bir riski haklı çıkardığından emin olmak için sağlam ve gerçeklere dayalı yargılarla desteklenmektedir.
- MHRA, Sağlık ve Sosyal Bakım Bakanlığı'nın yürütme ajansıdır.
- Medya soruları için lütfen newscentre@mhra.gov.uk adresinden veya 020 3080 7651 numaralı telefondan iletişime geçin.
