İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), 7 Mayıs 2026 tarihinde donidalorsen (Dawnzera)'ı, 12 yaş ve üzeri kalıtsal anjiyoödem (HAE) hastalarında anjiyoödem ataklarını önlemek amacıyla onayladı.
Kalıtsal anjiyoödem (HAE), C1 inhibitör proteininin eksikliği veya işlev bozukluğu ile karakterize kalıtsal bir hastalıktır. Bu durum vücutta şişlik ve karın ağrısına yol açabilir. Boğaz çevresindeki şişlik hava yoluna baskı yaptığında bu ataklar hayatı tehdit edici olabilir.
Donidalorsen, plazma kallikrein üretimini inhibe ederek kan dolaşımındaki bradikinin seviyelerini düşürür. Bu sayede kalıtsal anjiyoödem (HAE) ile ilişkili semptomların önlenmesine yardımcı olur.
Donidalorsen, önceden doldurulmuş bir kalem enjektör ile deri altına enjekte edilerek uygulanır.
Bir ana çalışmada, donidalorsen kalıtsal anjiyoödemli hastalarda atak sayısını plaseboya kıyasla önemli ölçüde azaltmıştır.
Ana çalışmaya 12 yaş ve üzeri 91 kalıtsal anjiyoödem hastası katılmıştır. Hastalara her 4 haftada bir veya her 8 haftada bir donidalorsen ya da plasebo verilmiştir.
24 hafta sonunda, her 4 haftada bir donidalorsen alan hastalarda aylık ortalama atak sayısı yaklaşık 0,4 iken, her 8 haftada bir Dawnzera alanlarda yaklaşık 1 atak olmuştur. Bu sayı plasebo grubunda yaklaşık 2,3 olarak kaydedilmiştir.
Donidalorsen ayrıca, semptomların günlük yaşamı nasıl etkilediğini değerlendiren geçerli bir anket temelinde hastaların yaşam kalitesini iyileştirdiği gösterilmiştir.
Julian Beach, MHRA Sağlık Hizmetleri Kalite ve Erişim Direktörü, şunları söyledi:
"Bu onay, kalıtsal anjiyoödem ile yaşayan 12 yaş ve üzeri hastalar için yeni bir tedavi seçeneği sunmaktadır. Kalıtsal anjiyoödem, tekrarlayan şişlik ataklarına ve günlük yaşamda önemli etkilere neden olabilen kalıtsal bir hastalıktır."
"Tüm ilaçlarda olduğu gibi, donidalorsen'in güvenliliğini ve etkililiğini daha yaygın kullanıldıkça yakından izlemeye devam edeceğiz."
Dawnzera ile en sık görülen yan etkiler (10 kişiden 1'inden fazlasını etkileyebilir):
- Enjeksiyon bölgesinde reaksiyonlar. Belirtiler arasında kızarıklık, cilt renginde değişiklik, ağrı, kaşıntı, sertleşme, hematom (enjeksiyon bölgesinde cilt altı kanama), morarma, ciltte pullanma, alerjik reaksiyon veya şişlik yer alabilir.
- Karaciğer değişikliklerini gösteren kan testleri.
Bu ilaçla bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için MHRA web sitesinde bulunan Kullanma Talimatı'nın 4. Bölümüne veya Ürün Bilgileri Özeti'ne bakınız.
Editöre Notlar
- Onay, 07/2026 tarihinde Otsuka Pharmaceutical Netherlands B.V.'ye verilmiştir.
- Bu ürün, Uluslararası Tanıma Prosedürü (IRP) kapsamında sunulmuş ve onaylanmıştır.
- Daha fazla bilgi, onaydan sonraki 7 gün içinde MHRA Ürünleri web sitesinde yayınlanacak olan Ürün Bilgileri Özeti ve Kullanma Talimatı'nda bulunabilir.
- MHRA, Birleşik Krallık'taki tüm ilaçları ve tıbbi cihazları düzenleyerek etkili ve kabul edilebilir derecede güvenli olmalarını sağlamaktan sorumludur. Tüm çalışmalarımız, faydaların riskleri haklı çıkardığından emin olmak için sağlam ve gerçeklere dayalı yargılarla desteklenmektedir.
- MHRA, Sağlık ve Sosyal Bakım Bakanlığı'nın yürütme kurumudur.
- Medya soruları için: newscentre@mhra.gov.uk veya 020 3080 7651.
