İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), bugün (7 Mayıs 2026) donidalorsen (Dawnzera) adlı ilacı, 12 yaş ve üzeri herediter anjiyoödem (HAE) hastalarında anjiyoödem ataklarını önlemek amacıyla onayladı.
Herediter anjiyoödem (HAE), C1 inhibitör proteininin eksikliği veya işlev bozukluğu ile karakterize kalıtsal bir hastalıktır. Bu durum vücutta şişliklere ve karın ağrılarına yol açabilir. Boğaz çevresindeki şişlik hava yoluna baskı yaptığında bu ataklar hayati tehlike oluşturabilir.
Donidalorsen, plazma kallikrein üretimini inhibe ederek kan dolaşımındaki bradikinin seviyelerini düşürür. Bu sayede herediter anjiyoödem (HAE) ile ilişkili semptomların önlenmesine yardımcı olur.
Donidalorsen, doldurulmuş bir kalem enjektör ile deri altına enjeksiyon şeklinde uygulanır.
Ana çalışmada, donidalorsen herediter anjiyoödemli hastalarda atak sayısını plaseboya kıyasla önemli ölçüde azaltmıştır.
Ana çalışmaya 12 yaş ve üzeri 91 herediter anjiyoödem hastası katılmıştır. Hastalara her 4 haftada bir veya her 8 haftada bir donidalorsen ya da plasebo verilmiştir.
24 hafta sonunda, her 4 haftada bir donidalorsen alan hastalarda aylık ortalama atak sayısı yaklaşık 0,4 iken, her 8 haftada bir Dawnzera alanlarda yaklaşık 1 atak görülmüştür. Plasebo grubunda ise bu sayı yaklaşık 2,3 olmuştur.
Donidalorsen'in ayrıca, semptomların günlük yaşamı nasıl etkilediğini değerlendiren geçerli bir anket temel alınarak hastaların yaşam kalitesini iyileştirdiği gösterilmiştir.
Julian Beach, MHRA Sağlık Hizmetleri Kalite ve Erişim Direktörü, şunları söyledi:
"Bu onay, tekrarlayan şişlik ataklarına ve günlük yaşamda önemli etkilere neden olabilen kalıtsal bir hastalık olan herediter anjiyoödem ile yaşayan 12 yaş ve üzeri hastalar için yeni bir tedavi seçeneği sunmaktadır.
"Tüm ilaçlarda olduğu gibi, donidalorsen'in güvenliliğini ve etkililiğini daha yaygın kullanıldıkça yakından izlemeye devam edeceğiz."
Dawnzera ile en sık görülen yan etkiler (10 kişiden 1'inden fazlasını etkileyebilir):
- Enjeksiyon bölgesinde reaksiyonlar. Belirtiler kızarıklık, cilt renginde değişiklik, ağrı, kaşıntı, sertleşme, hematom (enjeksiyon bölgesinde cilt altı kanama), morarma, ciltte pullanma, alerjik reaksiyon veya şişlik içerebilir.
- Karaciğer değişikliklerini gösteren kan testleri.
Bu ilaçla bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için, MHRA web sitesinde bulunan Kullanma Talimatı'nın 4. bölümüne veya Ürün Bilgileri'ne bakınız.
Editöre Notlar
- Onay, 07/2026 tarihinde Otsuka Pharmaceutical Netherlands B.V.'ye verilmiştir.
- Bu ürün, Uluslararası Tanıma Prosedürü (IRP) kapsamında sunulmuş ve onaylanmıştır.
- Daha fazla bilgi, onaydan sonraki 7 gün içinde MHRA Ürünleri web sitesinde yayınlanacak olan Ürün Bilgileri ve Hasta Bilgilendirme Broşürü'nde bulunabilir.
- İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), Birleşik Krallık'taki tüm ilaçları ve tıbbi cihazları, çalıştıklarından ve kabul edilebilir derecede güvenli olduklarından emin olarak düzenlemekten sorumludur. Tüm çalışmalarımız, faydaların herhangi bir riski haklı çıkardığından emin olmak için sağlam ve gerçeklere dayalı yargılarla desteklenmektedir.
- MHRA, Sağlık ve Sosyal Bakım Bakanlığı'nın yürütme ajansıdır.
- Medya soruları için lütfen newscentre@mhra.gov.uk adresinden veya 020 3080 7651 numaralı telefondan iletişime geçin.
